"Skoro można pomyśleć, że może być lepiej, to znaczy, że już jest lepiej".
.
Właśnie przed kilkoma chwilami dowiedziałam się, że dziś 14 listopada 2018r. FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków) dała wiodącej firmie biotechnologicznej REGENXBIO zielone światło na nową terapię w przypadku ceroidolipofuscynozy neuronalnej, na którą cierpi Olimpia.
.
Leczenie ma być jednorazowe polegające na dostarczeniu poprzez wektory wirusowe genu kodującego TPP1 do ośrodkowego układu nerwowego. Leczenie RGX-181 ma za zadanie zmodyfikować komórki układu nerwowego tak, by same zaczęły produkować enzym, którego Olimpii organizm naturalnie nie wytwarza.
.
Od dwóch lat Olimpia w Hamburgu otrzymuje co dwa tygodnie sztucznie wytworzony enzym, który bardzo spowolnił postęp tej okrutnej choroby, ale go nie zatrzymał. W perspektywie wyroku bliskiej śmierci to i tak bardzo dużo.
.
Nie chcę wybiegać w przyszłość, ale już dziś chcę mocno wierzyć w powodzenie terapii i całkowite zahamowanie choroby. Wiem też, że w przypadku naszej choroby to lot w nieodkryte jeszcze miejsca kosmosu, ale mam nadzieję, że za jakiś czas okaże się, że choroba będzie całkowicie uleczalna.
Świat nauki jest niezwykły!
.
REGENXBIO planuje w 2019r. rozpocząć pierwsze próby kliniczne na dzieciach. Przez ostatnie kilka lat trwały prace na zwierzętach z bardzo dobrym rezultatem.
Czy terapia sprawdzi się na małym człowieku?
Czas pokaże!
Chcę wierzyć, że TAK!
.
Takie wieści
https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-orphan-drug-designation-rgx-181-gene-therapy?fbclid=IwAR2zwvkXPor9gFyeqCjEdQ2HAU4bPmPm6BJ4ooKNn-ykxIZe7DflokED1Uw
.
#OlimpkowaMAMA
.
Właśnie przed kilkoma chwilami dowiedziałam się, że dziś 14 listopada 2018r. FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków) dała wiodącej firmie biotechnologicznej REGENXBIO zielone światło na nową terapię w przypadku ceroidolipofuscynozy neuronalnej, na którą cierpi Olimpia.
.
Leczenie ma być jednorazowe polegające na dostarczeniu poprzez wektory wirusowe genu kodującego TPP1 do ośrodkowego układu nerwowego. Leczenie RGX-181 ma za zadanie zmodyfikować komórki układu nerwowego tak, by same zaczęły produkować enzym, którego Olimpii organizm naturalnie nie wytwarza.
.
Od dwóch lat Olimpia w Hamburgu otrzymuje co dwa tygodnie sztucznie wytworzony enzym, który bardzo spowolnił postęp tej okrutnej choroby, ale go nie zatrzymał. W perspektywie wyroku bliskiej śmierci to i tak bardzo dużo.
.
Nie chcę wybiegać w przyszłość, ale już dziś chcę mocno wierzyć w powodzenie terapii i całkowite zahamowanie choroby. Wiem też, że w przypadku naszej choroby to lot w nieodkryte jeszcze miejsca kosmosu, ale mam nadzieję, że za jakiś czas okaże się, że choroba będzie całkowicie uleczalna.
Świat nauki jest niezwykły!
.
REGENXBIO planuje w 2019r. rozpocząć pierwsze próby kliniczne na dzieciach. Przez ostatnie kilka lat trwały prace na zwierzętach z bardzo dobrym rezultatem.
Czy terapia sprawdzi się na małym człowieku?
Czas pokaże!
Chcę wierzyć, że TAK!
.
Takie wieści
https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-orphan-drug-designation-rgx-181-gene-therapy?fbclid=IwAR2zwvkXPor9gFyeqCjEdQ2HAU4bPmPm6BJ4ooKNn-ykxIZe7DflokED1Uw
.
#OlimpkowaMAMA
.
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz